26/12/2009

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醫健:基因療法或成柏金遜救星

2017年是柏金遜病由發現者詹姆士‧帕金森首次發現此症並命名的二百周年。這二百年以來人們一直致力找尋此神經系統疾病的病因和治療方法,獲得了一定的成果。讓我們來認識一下它的治療和病理最新的發現和發展。

病理上,柏金遜症患者的腦部某區的多巴胺缺乏症和某種蛋白質Lewy body的增生,被視為其中的一大病徵。此外,患者會出現靜止時顫抖、僵直、運動不能和運動遲緩,姿勢保持反射障礙等徵兆。

病因與遺傳及環境有關

病因方面,柏金遜症最初被認為是病因不明的疾病,但近年有研究顯示柏金遜症與遺傳和某些環境因素有關。有一些遺傳因子,如PARK1等,被發現出現於家族性柏金遜症患者身上。另外,一些殺蟲劑如巴拉刈和滴滴涕也有動物研究證明會導致柏金遜症。

治療方面,藥物有多巴胺促動劑、多巴胺補充劑和多種非多巴胺類柏金遜症藥物,如減少手顫的Anti-muscarinic agents。劑型亦有很多選擇,如速效和快速吸收的口腔即溶藥片,長效的緩釋片,甚至最新型的皮膚貼,切合不同病情程度和副作用的需要。

最新的研究試圖使用基因療法,改變腦內製造和活化多巴胺的細胞,現時已成功以單一腦內注射在柏金遜小鼠和猴子身上取得六個月以上的成效,可算是未來的治療的一大新方向。

目前柏金遜症仍是「不治之症」,只有緩和症狀和減慢惡化的藥物;但不久的將來相信將有更多新療法,如基因治療、幹細胞治療等,能更進一步令此症變成可治愈,甚至可預防的病症。

香港醫院藥劑師學會藥物教育資源中心