肌萎症試新藥 醫局反口「落閘」

田北辰表示，他上月8日在立法會問及SMA患者用藥問題時，醫管局承諾向兒時發病的病人提供該藥物。惟至本月4日，田與醫管局及關注脊髓肌肉萎縮症的組織，三方進行視像會議時，局方卻「反口」稱，即使早期病發亦未必會允許有關病人使用相關藥物，須視乎醫生是否推薦該藥物。

數十名成年患者迄未獲用藥

組織向田反映，有一名於5個月大時發病的病人指，醫生表示要等相關部門通知方可處方相關藥物；另一名亦在嬰兒期發病的成年病人引述醫生表示，目前藥物只提供予18歲以下患者使用。田批評醫管局的做法是「典型官僚文化嘅推莊交波典範」，承諾會為合資格用藥的病人追討藥物使用權。

病人組織「香港罕見疾病聯盟」早前亦曾批評，政府以「Nusinersen」藥物的科研數據及臨床實證不足為由，拖延及拒絕提供相關的藥物治療，導致數十名成年患者至今仍然未獲公立醫院提供治療，聯盟建議政府推行「罕見病藥物試用期」，讓罕見病患者有接受治療的機會。

5毫升注射液 出廠價逾61萬

SMA是罕見的隱性遺傳病，由於患者製造蛋白質的SMN1基因出現變異，導致肌肉逐漸萎縮並失去活動能力。目前國際有6種治療SMA的藥物，待測試及上市，當中諾西那生鈉已在香港註冊。翻查資料，一支5毫升的諾西那生鈉注射液出廠價格約61.4萬港元。

回覆指數據未證實藥效顯著

醫管局回覆指，該局脊髓肌肉萎縮症專家小組已初步檢視近月國際間就該病症成年患者接受藥物治療後，所發表的觀察性研究報告研究結果。專家小組認為，目前醫學上相關的科研數據和臨床實證仍然有限，不足以顯示用藥能為一般脊髓肌肉萎縮症成年患者帶來顯著效用，經參考海外的用藥指引和國際間就疾病管理和藥物補貼計劃的安排後，認為現時並不適合透過「關愛基金極度昂貴藥物項目」資助成年患者開展這項極度昂貴的藥物治療。