港大首研家族性高膽固醇藥測

【本報訊】家族性高膽固醇屬先天性疾病,傳統藥效果不佳,新藥又昂貴。香港大學醫學院研究團隊首創利用人類尿液提取細胞,再注入老鼠體內,模擬患者身體情況,以測試藥物反應,結果成功找出一種新藥,為此類患者帶來治療。

家族性高膽固醇血症是一種遺傳性高膽固醇疾病。患者從父母其中一方遺傳帶病基因,即使體重標準、飲食健康者,仍會因父母其中一方遺傳帶病基因而患上此病。

由於家族性高膽固醇血症並非由飲食導致,一般較難控制病情,大多數患者對他汀類藥物的反應不理想,部分患者更會有不良反應。

利用人尿提取細胞

港大研究團隊為了解家族性高膽固醇血症治療方法,遂從患者的尿液中提取細胞,再轉化成誘導性多功能幹細胞及肝臟細胞,注射進小鼠體內,令小鼠肝臟帶有患者的肝臟細胞,模擬患者身體情況。結果證實PCSK9抑制劑較他汀類藥物更有效,出現耐藥性機會亦較低。

港大醫學院內科學系講座教授謝鴻發表示,新動物模型可成功測試藥物,將來可應用於一些新的家族性高膽固醇血症治療的臨床前測試。研究團隊希望將目前的模型推廣到其他遺傳性肝臟疾病。

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