【本報訊】結節性硬化症（TSC）屬罕見遺傳病，近九成患者一歲前大腦出現結節，導致經常抽筋，長遠更會損害智力。醫學界近年發現標靶藥能將腫瘤縮小，香港大學醫學院正展開為期三年的臨床研究，以了解標靶藥能否控制抽筋情況，為患者提供有效和安全治療。
TSC患者身體產生不正常蛋白，無法控制細胞生長，多個器官或長出肉瘤。這類腫瘤雖多屬良性，但腫瘤體積不斷增大可損害器官。港大醫學院兒童及青少年科學系主任陳志峯稱，以往治療由TSC引致的抽筋和腫瘤，主要靠服抗抽筋藥或手術切除腫瘤，但藥物只能減輕病徵，腫瘤切除後亦會再長出。
近年醫學界發現標靶藥「伊維莫司」能抑制患者的細胞增生，令腫瘤停止生長，甚至縮小，但對改善抽筋成效的資料有限。
港大醫學院兒童及青少年科學系去年九月起開展臨床研究，針對二歲至十八歲患者，收集該藥控制患者抽筋的數據，目前接觸了二十多名患者。參加者分別服「伊維莫司」或安慰劑，每半年探訪四次收集數據，再安排往後治療。半年後，若對照組的腫瘤沒有好轉則改為服藥。市民查詢可致電港大醫學院2255 4538找莫姑娘。