醫健：藥到病除：脊髓肌肉萎縮症口服藥

利司撲蘭（Risdiplam），是用於治療兒童和成人脊髓肌肉萎縮症的處方藥物。此藥在2021年10月獲衞生署批准註冊，並列入香港藥物名冊的個別病人特別用藥計劃當中。

臨床實驗顯示，遲發性脊髓肌肉萎縮症患者在服用利司撲蘭第12個月和36個月後，能改善或保持日常生活相關的運動能力，並提升手部和手臂力量。另外，還能減少嬰兒的吞嚥障礙，並有助延長壽命。副作用方面，多於10%患者服用利司撲蘭後有上呼吸道感染和腸胃不適的反應。

有別於其他脊髓肌肉萎縮症藥物，此藥可透過口腔或飼管給予患者。醫生和藥劑師會根據嬰兒和兒童的年齡及體重計算所需劑量。請勿將此藥與配方奶或牛奶混合。在量度劑量時，可重複使用藥劑師提供的口服針筒，如果在配製後5分鐘內未服用，則應丟棄藥水，並應準備新劑量。請將藥水存放在2°C至8°C，並將在從藥粉混合至藥水64天後丟棄。

政府應鼓勵市民購買醫療保險，並透過更有效的議價方案購入藥物；否則以現時的藥費開支和經濟環境，並不能救助罕有疾病和癌症患者。

香港醫院藥劑師學會藥物教育資源中心