浸大皺皮木瓜研藥 治肌原纖維肌病
【本報訊】肌原纖維肌病屬於罕見疾病,目前沒有有效治療方法,醫療成本十分高昂,為患者、家人和社會帶來沉重負擔。浸會大學中藥創新研發中心昨公布一項新藥研發成果,從中藥「皺皮木瓜」提取有效成分,用於治療該罕見病。新藥已獲得美國食品藥物管理局「孤兒藥」(用於治療罕見疾病之藥)資格認定,成為香港第一款獲得該資格的植物藥;研究團隊計劃在兩年內,提交新藥的臨床研究申請。
增肌肉力量 提高活動能力
肌原纖維肌病由基因突變導致,包括BAG3基因突變,是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。患者通常會在青少年時期發病,常見臨床症狀包括肌肉萎縮、運動障礙、呼吸肌虛弱、心肌病等。該病症目前尚無有效治療方法且治療成本十分高昂,研究人員現時仍在探索針對這類疾病的治療方案,並評估其安全性和有效性。
浸大協理副校長卞兆祥表示,他們通過中藥「皺皮木瓜」提取了其中有效成分研發了名為「CDD-2107」的新藥物,研究結果顯示,CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀,包括增強肌肉力量,以及提高患者活動能力和獨立性。
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