昔日東方基因療法 脊肌萎10月大男嬰 注射新藥2周見效
醫管局首引入 關愛基金資助 每年5患者受惠
脊髓肌肉萎縮症患者會出現肌肉無力、萎縮等情況，一型患者更預期於兩歲前死亡。醫院管理局公布首次引入新藥「阿哌奧諾基」用作基因療法，有別於過去的用藥方式需要長期接受治療，只需進行一次靜脈注射便能提升存活率，療效可持續存在7.5年。首名接受新療法的10個月大男嬰患者，接受治療後，兩星期已見變化，「手拎嘢有力咗」。而新藥已納入「關愛基金極度昂貴藥物」，有需要人士經審核均可獲資助，預料每年約5患者可受惠。
脊髓肌肉萎縮症患者因缺少SMN1基因，令脊髓和腦幹下方運動神經元持續衰退，會出現肌肉無力和萎縮，失去行動能力，呼吸、吞嚥和口腔進食出現困難等，患者當中六成為最嚴重的一型患者。脊髓肌肉萎縮症患者現時會接受諾西那生治療，首兩個月需進行4次脊髓內注射，隨後每4個月亦要進行一次注射，或是每日服用藥物。醫管局引入的「阿哌奧諾基」基因療法，以靜脈注射方式將SMN1注入患者體內。
新療法有效改善運動能力
醫管局脊髓肌肉萎縮症專家小組已擬定「阿哌奧諾基」的臨床用藥指引，患者須為6個月或以下的嬰兒，6至12個月嬰兒將進行額外評估，而藥物亦有副作用，兒童醫院兒童及青少年科榮譽顧問醫生陳凱珊表示，用藥後或出現發燒以至肝酵素高、血小板偏低等情況，亦有多個器官出現免疫反應的情況，不過非常罕見，會處方類固醇以減少影響。
新藥療法亦有效改善運動里程碑，例如可自行行走等。本港首名接受基因療法的患者為一名患脊髓肌肉萎縮症一型的10個月大男嬰，一月大時肌力較弱及手腳無法舉起，以傳統療法治療後有好轉，能坐及轉身，他於上月29日由藥廠免費提供一劑「阿哌奧諾基」作臨床基因療法。陳凱珊為其主診醫生，指男嬰接受治療兩星期已見變化，男嬰「拎嘢有力咗，快咗」，將於月底再進行物理治療評估成效。
被問到藥物價錢，醫管局聯網服務總監鄧耀鏗指，正與藥廠商討當中，不便透露，但相關藥物已納入「關愛基金極度昂貴藥物」項目資助範圍，符合資產審查便可獲得資助，預料每年約5名脊髓肌肉萎縮症的患者可受惠。
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