醫健：罕罕而談：罕見先天性肝病 肝臟移植非愈早愈好

既然肝臟移植是最終極和徹底的治療方式，那麼是否代表愈早為病童進行肝臟移植便愈好，並可從此高枕無憂呢？非也！原因有二：首先，初生兒的軀體太小，使手術相對困難；二來患者接受肝臟移植後，便須終其一生服用抗排斥藥，而抗排斥藥會影響免疫系統功能，輕則使其容易患上傷風感冒，重則有十分之一的機會導致病童患上「移植後淋巴增殖性疾病」（Post-Transplantation Lymphoproliferative Disorder，PTLD），招致後患。

故肝臟移植對於年紀過小的患者，可能是以病換病，因此，在患者生命安全的情況下，接受肝臟移植的時機當屬愈遲愈佳。更何況，香港的屍肝數量稀少、常供不應求，患者難有立即接受肝臟移植的機會。

幸而，近年最新研發的一種「迴腸膽汁酸轉運體（IBAT）抑制劑」Maralixibat已被美國食品藥品監管局（FDA）核准用於治療三個月大或以上的ALGS患者。Maralixibat是一種口服溶液，只需每天服用一次，臨床試驗證實能有效降低患者的膽酸濃度，從而減低膽酸對肝臟的損害，以及緩解皮膚痕癢，並延緩需要進行肝臟移植的時間，對治療ALGS及第二型進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC-2）尤其有效，且安全性高。在不久的將來，Maralixibat也將在香港註冊，我們拭目以待。

話雖如此，病童的情況必須密切監察，在接受肝臟移植前，應積極治療，盡量以藥物控制病情，避免其迅速惡化，並改善病童的生活質素。

香港大學李嘉誠醫學院臨床醫學學院外科學系臨床副教授 小兒外科專科醫生鍾浩宇

香港罕見疾病聯盟