昔日東方醫健：罕罕而談：關注SMA患者 一個都不能少
歐美不少地區都把八月定為「脊髓肌肉萎縮症關注月」（SMA Awareness Month）。今天我也來響應，談談近年SMA藥物的突破。
以往SMA是不治之症。2016年，首隻可治療SMA的藥物Nusinersen面世。翌年港府積極回應了患者訴求，透過「特別用藥計劃」把該藥引入香港臨床試用。2018年9月，Nusinersen正式在港註冊和被納入安全網，適應症包括一型和二型的SMA患者。但因該藥需在脊髓內注射，故一些因併發症、脊柱嚴重側彎或其他原因無法接受注射的患者都不獲處方。
不斷引進新藥 帶來新希望
2021年10月，首隻可治療SMA的口服藥Risdiplam登陸香港。醫管局與藥廠達成協議，為符合條件的患者提供免費用藥計劃。引入口服治療後，之前因不能接受脊髓內注射的一、二型患者，以及部分三型患者，現在皆有藥可用。Risdiplam在2022年底被納入安全網後，SMA患者可選用在家口服藥，從而大幅減省因治療所需的人手和時間，也減輕公營醫院服務的壓力。
去年又有一種新的基因藥Onasemnogene abeparvovec在港註冊，基因治療針對發病根源，只需一次靜脈滴注，適用於21公斤以下SMA患童。
感謝醫管局近年不斷引進新的SMA藥物，為患者和照顧者帶來新希望。及時和適切的治療，不但可減慢患者身體機能退化和維持自理能力，大大提升個人和家庭整體的生活質素，更可減輕社會福利的負擔。
然而，醫管局對SMA藥物設定的適應症範圍相當嚴苛，至今仍有一批三型成人患者苦等了7年仍未有藥用，每次見到有新藥到港，都只能望門興嘆。
願當局能參考境外的數據，盡快檢視藥物的適應症，讓三型成人患者早日有藥用！
香港罕見疾病聯盟會長曾建平
香港罕見疾病聯盟
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