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醫健:藥到病除:創新核糖核酸療法 大幅下降壞膽固醇

經過數年的新冠肺炎疫苗注射,市民對核糖核酸的認知和接受程度都有所提升。除了信使核糖核酸(mRNA),另一種稱為小分子干擾核糖核酸(siRNA)近年也有新的臨床突破。第一款siRNA藥物Patisiran於2018年獲美國食品藥物管理局批准,用於治療家族性澱粉樣多發性神經病變。2021年末,最新的siRNA藥物英克司蘭(Inclisiran)亦在香港註冊,用於原發性高膽固醇血症或血脂異常的成年患者,在飲食和他汀類藥物控制下,額外降低更多的壞膽固醇。
增加肝臟細胞
siRNA是一條20至25個核苷酸組成的雙鏈RNA。在送入細胞後,會結合RNA誘導沉默複合體,並發出信號召喚Dicer蛋白,尋找指定排序的mRNA,對其進行核糖核酸干擾,以碎段的方式造成破壞。病變的基因因而無法被表達,從而細胞無法製造帶有問題的蛋白。英克司蘭透過減低肝臟細胞製造PCSK9蛋白酶,令LDL載體減少被PCSK9蛋白酶破壞,變相增加肝臟細胞從血液中吸取壞膽固醇。
這核糖核酸干擾技術已非再紙上談兵,自1998年被美國科學家發現以來,已經歷多年科學家的反覆驗證和發展成藥物,發現者在2006年獲頒發諾貝爾獎以肯定他們的貢獻。這技術令很多傳統藥物無法醫治或基因出現異常的病患者帶來曙光。香港醫院藥劑師學會
藥物教育資源中心
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