治肌萎新藥終納名冊造福病人照顧者紓壓

「服脊立」可在家口服減住院覆診需要

治療罕見病「脊髓肌肉萎縮症」（SMA）的新藥「服脊立」正式被列入香港藥物名冊。作為一種針對SMA的緩解療法，病人可在家口服「服脊立」。前港島東聯網醫院行政總監陸志聰表示，病人使用新藥後，相信可減少住院和覆診的需要；不但有助減輕公立醫院的負擔，也可減低照顧者的壓力。有患者期望，新藥可維持現時他們的活動能力，阻止身體機能衰退。

脊髓肌肉萎縮症是一種影響隨意肌控制的神經系統遺傳病，每11,000名新生兒中就有一位受SMA影響。「服脊立」口服藥可在家中服用，適用於治療年齡為兩個月及以上獲臨床診斷為SMA一型、二型或三型或SMN2套數為一至四套的脊髓肌肉萎縮症患者。

周佩珊花8個月撰計劃書

28歲的周佩珊是脊髓肌肉萎縮症第一型患者，她以兩隻手指在香港中學文憑試考獲23分佳績，成功考入香港大學文學院語言學系，成為全港第一位患有脊髓肌肉萎縮症一型的大學生，其志願是成為一位作家。她更日以繼夜花了8個月時間，以兩指撰寫計劃書向港府建議引入SMA治療，最終獲採納建議。佩珊的母親因長期日夜照顧女兒，導致長時間睡眠不足，猶如需要三更工作，佩珊表示，母親付出了300%的照顧，希望她可以多點休息。

港隊代表盼新藥助緩退化

另一患者何宛淇則是脊髓肌肉萎縮症第二型患者，為香港職業硬地滾球運動員，現時BC3個人級別世界排名第一位。29歲的她於中學期間已代表香港出戰國際賽，曾贏得硬地滾球BC4級別冠軍。及後病情令其雙手肌肉力量減退，無奈要「從零開始」，轉戰BC3級別。她期望藥物有助維持現時的活動能力，阻止身體機能衰退。

脊椎肌肉萎縮症慈善基金創辦人及主席霍陳美玲表示，過去25年，人們對此病的理解和對尋找治療方法的探索，取得了許多重大突破。此病是兩歲以下兒童的全球第一大遺傳殺手，幸好可以有效的治療和新生嬰兒篩查作應對。港大臨床醫學學院兒童及青少年科學系臨床助理教授陳凱珊則稱，醫院管理局將會推行「SMA新生嬰兒篩查計劃」。