浸大研新藥治療玻璃骨
【本報訊】俗稱「玻璃骨」的成骨不全症是一種罕見遺傳性骨疾病，全球平均每十萬人就有六至七人發病，本港估計有七百至八百名患者。此症目前缺乏有效的治療方法，浸會大學的研究團隊利用人工智能技術，成功研發出一種「抗骨硬化蛋白核酸適配子」，動物實驗證實有效促進骨形成，早前獲得美國食物藥物管理局認定為新的「孤兒藥」。
浸大研究團隊表示，要治療成骨不全症，就要抑制骨硬化素，即負責調節骨形成的蛋白，從而改善成骨不全的症狀。目前雖可採用單株抗體的生物療法抑制病人的骨硬化素，但有關療法會導致病人出現重大心血管疾病風險。
動物測試證促進骨形成
浸大早前利用人工智能技術，篩選並優化出一種全新的適配子（即單鏈脫氧核糖核酸），這種分子在小鼠實驗中證實，可明顯促進成骨不全小鼠的骨形成，且不會削弱骨硬化素對心血管的保護作用，不會增加病人患心血管疾病風險。團隊指出，有關的適配子已於八月獲美國食物藥物管理局認證，團隊目前預計最快可於三年後進行臨床測試，為成骨不全症患者提供多一個治療選擇。