血友病新藥效佳出血率降87%

中文大學內科及藥物治療學系名譽副教授王紹明表示，人體有多種凝血因子，幫助傷口凝血，但血友病患者由於基因出現病變，以致身體缺乏某種凝血因子，所以流血和止血的時間都比正常人長。本港有二百二十二名血友病患者，當中八成以上患者屬甲型，他們身體缺乏「第8凝血因子」；而乙型血友病患者則缺乏「第9凝血因子」。

甲型血友病者中，有一成至三成人與吳先生一樣對「第8凝血因子」產生抗體。一直以來他們只有兩種治療方法，其中一種是頻繁地輸入濃縮凝血因子，第二種方法是當出血時，入院注射繞道治療藥物，繞過「第8凝血因子」，令身體凝血，但成效卻因人而異。

emicizumab前年十一月獲得美國食品及藥品管理局認可。（受訪者提供）

吳先生因長期注射藥物止血，右腳膝蓋腫脹，上腿肌肉萎縮。（受訪者提供）

激活因子產生凝血酶

醫學界研發出一種「雙特異性單株抗體」藥物emicizumab，並在前年十一月獲得美國食品及藥品管理局認可，能取代「第8凝血因子」功能，激活第10凝血因子繼而產生凝血酶，令血液凝固，患者只需每一至四星期作一次皮下注射，便有效預防出血。有外國研究顯示，一百零九名十二歲以上對「第8凝血因子」有抗體的甲型患者在轉用新藥後，每年需要治療的出血次數大大減少八成七。

舊療法令腳靜脈萎縮

吳先生說，每當出血他便要入院，經靜脈注射繞道治療藥物，可惜藥效只能維持十二小時，一天要進行兩次注射，每月平均注射廿多次，他的腳部靜脈因長期反覆注射而萎縮。他說，腳踝、膝蓋及手肘因反覆出血導致變形，最嚴重一次是膝蓋出血，比正常膝關節腫脹大約五至六倍，劇痛持續數星期，難以入眠。不過，去年他經大學安排下試用新藥，期間凝血效果好及沒有疼痛，真正感受健康人士的生活。