【本報訊】年輕母親池燕蘭因患罕見的結節性硬化症，未及等到醫院管理局特別審批新的標靶藥物已離世，惹起全城關注罕見病患者的用藥權利。醫管局今年七月正式將新標靶藥「伊維莫司」納入安全網，惟僅限於資助極少數腦內有星型細胞瘤患者，意味大部分人仍被「拒諸門外」。醫管局代理聯網服務總監張子峰昨僅表示，新藥可令四至五成患者減低腫瘤增生，但未有科學根據證實可完全根治。
醫管局七月起會透過撒瑪利亞基金，資助患腦腫瘤的結節性硬化症患者買藥。張子峰表示，現時的臨床數據雖顯示新藥可令四至五成的患者減低腫瘤增生，令良性腫瘤收縮，惟未能完全根治該病；數據亦暫時未能證實新藥可降低患者出血及死亡的併發症風險。他指專家小組須先討論一個治療方案，包括病人何時進行手術，再服用藥物，再決定何時無效便停藥。
本港目前約有二百個結節症硬化症患者，新標靶藥證實能抑制腫瘤增生，惟藥費每月約兩萬元，病人爭取多年政府一直未肯資助。食衞局表示，考慮到該類患者接受極昂貴藥物治療的需求日增，已向醫管局提供每年七千五百萬元額外經常撥款。但病人組織批評該筆資助無法令大部分患者受惠，質疑政府寧斥億元巨資興建「大白象」工程，卻不願意資助病人用藥，對政府感極度失望。