一種新的藥物，由研究到獲得美國食品與藥品管理局（FDA）的批准，需要用上10至20年，所花費用更是以億計天文數字。藥廠要經過長期的臨床研究，以取得有關藥物的吸收、代謝等資料，也要探討藥物在病人身上的療效及副作用。新藥能否被「取錄」，就在乎這些研究的質素及結果。

為確保藥物的目標療效和安全性，FDA在藥物的適應症的審查十分謹慎。不過，透過臨床經驗，很多藥物的應用比FDA認可的適應症廣泛得多，於是出現所謂的「off-label use」（適應症外使用）。

以近來鬧得熱烘烘的藥物活化第七凝血因子（NovoSeven）為例，其FDA認可的適應症只有用於治療或預防A型、B型及後天性血友病者（對某些凝血因子產生抗體者）、以及缺乏某些凝血因子者的出血事件。其「適應症外使用」則包括林林總總的血小板異常及難治的出血等；當中以治療急性腦出血有較顯著的效益，但也要注意其導致動脈栓塞的風險為9%，相比沒有使用治療的風險為4%。對於治療入侵性創傷所至的出血，醫學期刊《American Surgeon》只建議此藥作為當其他治療無效時的療法。至今，還沒有研究顯示其應用於創傷性出血有效減低死亡率，而且其劑量與效果的關係、風險與益處也有待進一步評估。　

藥物的製造講求安全、療效及品質；藥物的使用則講求醫學實證。「適應症外使用」無疑有利於醫學突破，但也必須先考慮其風險及成本效益的平衡。

香港醫院藥劑師學會

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