治幼兒肌萎新藥 1600萬元1劑
【本報綜合報道】美國食品及藥物管理局（FDA）上周五批准一款用幼兒肌肉萎縮的基因療法，叫價二百一十二萬五千美元（約一千六百萬港元），成為史上最昂貴藥物。藥廠方面表示，藥物價格驚人是因為它是顛覆性的新療法，而且已比現行療法便宜一半。
新藥「Zolgensma」由瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）推出，用以治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）。療法為一次靜脈注射，以有效基因取代患者的缺陷基因。家長可以分五年償還費用。新生兒的SMA發病率約為萬分之一，90%患病嬰幼兒在兩歲前可能死亡，或需使用呼吸器。FDA批准以Zolgensma治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括未有病徵的孩童。當局指，Zolgensma已完成一項針對三十六名兩周至八個月大嬰兒的臨床測試，而藥物常見副作用包括肝酶上升和嘔吐。諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。