這項研究近日刊登在《自然》科學雜誌，由哈佛醫學院的勒布什（Philippe Leboulch）領導的美法醫學團隊治療一位十八歲病患者。該名乙型地中海貧血病患者是由於基因缺陷，無法自行生成血紅蛋白，研究人員利用病毒作為「木馬」，將血液細胞所需的DNA輸送到細胞內，修復患者的基因缺陷。這名患者在○七年治療後相當健康，至目前為止不需要依靠輸血。
基因療法始見於上世紀九十年代末，但只有少數成功案例。研究人員聲稱這次是個重大突破，但這項技術仍有進步空間，因為這種療法有可能引發副作用，使患者演變成白血病病患。