中大研發P3多肽分子 抑制小腦萎縮
小腦萎縮症令小腦細胞逐步死亡，患者逐漸發音不清、失去身體協調能力，遺傳至後代時更會將病發的「計時炸彈」提前引爆。有患者聽天由命面對絕症，只擔心禍延下代。中文大學生命科學學院的研究團隊經四年時間，發現名為P3的多肽分子可抑制患者腦神經細胞受損，為此罕見病症的患者帶來曙光。P3亦有望用於治療腦退化症、漸凍人症及柏金遜症等與核仁蛋白相關的病症。
患者家族11人 「死剩4個」
「屋企有十一個人患小腦萎縮症，死剩四個，唔想其他屋企人好似我哋咁！」現年六十歲的李巧之於十多年前病發，走路、說話變得吃力。她與家人已明白此病帶來的風險，擔心影響後代。另一患者林蘭說：「有一仔一囡，仲生咗對孖孫女，唔驚得咁多。」
每遺傳一代 病發年齡提前
中大生命科學學院教授陳浩然說，小腦萎縮症是神經系統疾病的一種，粗略估計本港約有百多名患者。該症是顯性遺傳病，父母有五成機會傳給子女。每傳一次，基因出現變化，病發年齡會提前，直至傳到一代未到生育年齡即病發，或令家族「絕後」。他說，患者需要透過基因測試確診，但部分患者礙於技術所限，未能測出以跟進治療。
陳浩然的團隊於一二年找出小腦萎縮症患者的發病原理，患者腦細胞中具毒性的RNA分子干擾細胞的蛋白質，令腦細胞出現「集體自殺」反應，從而損害腦神經系統。團隊獲約千萬元資助，花四年時間成功發明P3多肽分子，可以阻止毒性RNA分子破壞細胞蛋白質，從而延遲六種小腦萎縮症及另一神經系統病「亨廷頓症」病發。團隊曾以動物疾病模型及病人細胞做測試，效果理想。
中大生命科學學院助理教授敖志祺說，外國曾有研究指一種RNA抑制劑有效療，但該抑制劑毒性較強，P3毒性較低。中大團隊已組成包括美國、丹麥等跨地域及學科研究合作網絡進一步提升P3，甚至尋找P3取替品。