【本報訊】遺傳性異染性腦白質退化症（MLD）屬罕見病，全球發病率為十萬分之一點四至一點八，估計每年有一千九百宗新症，目前存活的患者約有四萬一千人，香港可能有四十至五十名存活患者。香港大學眼科及內科學系助理教授連祺周表示，MLD是可致命的遺傳病，患者一般在病發後十年內死亡。
連祺周解釋，MLD可細分為嬰兒型、少年型及成人型，患者的神經系統漸退化，患者一般在發病後六至八年會陸續失明或癱瘓，並在十年內死亡，嬰兒患者或早至發病一、兩年內癱瘓，三年內死亡。
MLD病徵不明顯，九成患者未能於早期獲得確診，錯過最佳的治療時間。醫學界目前主要採取支援性治療，另正研究幹細胞移植、酶替代療法，以及幹細胞介導的基因療法。
廖苡安接受幹細胞介導基因治療至今已八個月，仍需定期覆診，每周有數天接受物理治療，活動能力及平衡力明顯改善。
因病停學兩年的她已重返校園，就讀高中二年級。她笑言希望早日畢業，理想是幫助其他患罕見病的同路人。
廖太坦言，過往為女兒籌謀各樣治療，至今已花近五百萬港元，幸獲台灣病人組織籌款及基金資助，女兒接受治療後仍需跟進五年，她對女兒的復康路持平常心，「等上天安排吧！」