黏多醣病人：不要放棄我們

據小組的數字，本港有廿二名黏多醣症患者及四名龐貝氏症，分別有五人及三人獲資助用藥。小組副主席馬安達昨表示，藥物只能延緩或控制病者身體情況，無法根治疾病，停藥即加速病友步向死亡。

望醫管局勿停資助

六歲的鍾穎淇患龐貝氏症，依賴呼吸機及胃喉維持生命。醫管局去年底停止資助用藥，令媽媽文淑敏大感徬徨。她與丈夫月入約三萬元，根本無法負擔每月九萬元藥費。一旦停藥，醫生估計淇淇只能活多一年。鍾太說：「雖然用藥都唔知可以活到幾耐，但停藥，淇淇只係活到一年。」她與丈夫堅持盡父母責任，籌錢讓淇淇用藥。淇淇昨趁母親節，向媽媽說：「Happy Mother's Day」。

鄧偉文及偉智兩兄弟均為黏多醣症第二型的成年患者，分別四十六歲及四十三歲。他們屬輕度患者，仍可自理日常生活，但近十年身體開始轉壞，無法工作，自○四年起多次申請用藥，但不成功。他們要求當局給予病患者希望，不要放棄他們。

醫管局表示，不同臨床情況下，向罕有遺傳病患者使用酵素替代療法會出現不同效果。當局設罕有遺傳病專家小組，根據特定臨床指標，評估患者是否適合接受酵素替代療法，或以傳統方案治療。