藥商不願研發相關藥物
中華慈善總會罕見病救助辦公室表示，因研發藥物的成本高、成功率低，而罕見疾病的患者不多。加上內地官方未大力鼓勵，內地藥廠於無利可圖的情況下，並不願意針對「戈謝病」等罕有疾病的藥物進行研發。
以「戈謝病」為例，內地估計目前有一百三十四名患者，每人年均需購買外國藥物二十萬美元（約一百五十六萬港元），不少病人需向中華慈善總會求助。該組織亦稱，中國政府亦需承擔一定責任，對這類藥物的研究、引進、生產及銷售，全部沒有配套支持。
中華慈善總會指出，中國官方未針對各類罕見疾病的患者人數進行統計，但根據世界衞生組織（WHO）的相關資料推估，中國各類罕見病患者超過一千萬人。