昔日東方院校研發適配子 利長骨護心血管
【本報訊】X連鎖低血磷性佝僂病是一種以低血磷症為主要特徵的罕見骨骼疾病，患者的骨骼組織無法正常礦化，影響骨骼的硬度。本港有大學研發一種適配子，透過抑制硬骨抑素loop3，可促進骨骼形成的作用，用於治療X連鎖低血磷性佝僂病，而有別於現有的硬骨抑素單抗藥物，適配子不會增加心血管的風險，目前已獲美國食品藥物管理局（FDA）的孤兒藥認定以及兒科罕見病認定。
香港浸會大學和上海交通大學醫學院附屬第六人民醫院（上海市第六人民醫院）的研究人員對上海市第六人民醫院51名X連鎖低血磷性佝僂病患者進行血清檢測，結果顯示患者的血清硬骨抑素水平較同年齡、同性別的健康人群高約4.5倍。現時透過硬骨抑素單抗藥物可顯著提高血磷水平，並增加骨量，但亦會增加心臟病發、中風和心血管疾病的風險。
低血磷佝僂病患者佳音
研究團隊則發現，當硬骨抑素失去「loop3結構域」，骨量和骨強度增加，但其心血管保護作用不受影響，研究人員進而篩選出可抑制硬骨抑素loop3的核酸適配子Apc001，經動物實驗證明，Apc001具促進骨骼形成的作用，不會增加心血管的風險，可顯著提升X連鎖低血磷性佝僂病小鼠的血磷水平，有望為X連鎖低血磷性佝僂病患者，提供精準治療的藥物。
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