藥物治小腦萎縮 有望10年面世

【本報訊】不少神經系統疾病與神經細胞死亡有關,醫學界一直希望找出致病機制,延緩相關疾病病情。中文大學研究團隊最新發現,當一種名為Fuz的蛋白水平超出正常值兩點五倍時會導致神經元死亡,因應發現,團隊正研究可降低Fuz水平的藥物,藉此延緩阿茲海默症、柏金遜症及罕見病如小腦萎縮症病情,藥物在十年內推出。

中大研究發現致病源

四十五歲的鄭先生廿七歲時確診小腦萎縮症,六年前病情惡化,須以輪椅代步:「(小腦萎縮症)又唔會令你即刻死,但就慢慢折磨你,好辛苦。」由於現時沒有藥物可延緩病情,只能透過物理治療紓緩痛症,因此他很希望盡快有針對性藥物推出市場。

中大生命科學學院教授陳浩然○六年開始研究多聚谷氨酰胺疾病,當中包括小腦萎縮症及亨廷頓舞蹈症,相關患者的已退化神經元中會出現一種異常蛋白聚合體polyQ,而研究團體發現polyQ會吞噬一種名為YY1蛋白,令YY1蛋白無法抑制Fuz蛋白水平,接着Fuz蛋白就會過高,誘發細胞死亡。

Fuz過高過低損腦功能

陳解釋,Fuz與腦部發育有關,水平過高或過低皆會影響腦部功能。團隊最先於小腦萎縮症三型患者發現此機制,其後在阿茲海默症及柏金遜症亦發現Fuz蛋白水平異常上升。因此於一一年開始研究以多肽藥物溶解polyQ蛋白聚合體,釋放YY1蛋白,最終令Fuz得到抑制。

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