基因治療突破 退化症童穩病情
【本報綜合報道】以往醫學界對基因治療欠缺把握，但近日卻出現突破。美國波士頓有醫學研究團隊近日宣布，成功幫助十五名患有腎上腺腦白質退化症（Adrenoleukodystrophy）的年幼患者穩定病情，令人鼓舞。有關結果周三刊登在《新英格蘭醫學雜誌》。
腎上腺腦白質退化症會令身體無法製造一種能分解若干脂肪酸的蛋白質，令神經受破壞。此病主要患者為男童，平均全球每兩萬名男孩之中，就有一人會患此症。在今次臨床實驗，十七名四至十三歲嚴重患者參與。
醫生首先移走部分病人的血液幹細胞，在實驗室作基因改造並且加入健康基因，然後再通過靜脈注射入患者體內。在重新注射前，患者需要服食強烈藥物破壞他們本身的骨髓，這樣才能讓經修改基因在體內植根及繁衍，再生產出患者所需的蛋白質。
未見機能急惡化
此病會導致患者的身體機能急速惡化，並於染病後十年內奪命。其中十五名患者接受今次基因治療後兩年，並沒有出現嚴重殘障，包括美國紐約七歲男童羅賈斯。
這令人聯想到一九九二年以同一病症為題材的一套電影《奇迹》（Lorenzo's Oil），電影中講述主角羅倫佐的父母為尋找方法醫治他而鍥而不捨的故事。