【本報訊】結節性硬化症（TSC）是罕見遺傳疾病，因基因發生突變，失去抑制細胞生長的功能，多個器官如腦、心、肺及腎臟等，因細胞過度激生而長出腫瘤。近年，醫學界發現標靶藥「依維莫司」能抑制患者的細胞增生。
香港醫院藥劑師學會會長崔俊明昨表示，TSC患者的腫瘤多長於腎臟，國際研究顯示患者平均服用「依維莫司」八點三個月後，能縮小或減少腎臟內腫瘤體積及數目。英、美、澳及加拿大已將該藥應用於大腦或腎臟長出腫瘤的TSC患者，本港公立醫院藥物名冊僅限於治療大腦的腫瘤。
崔俊明補充，目前沒有醫學研究證明該藥可延長TSC病人存活率多少，未能證明該藥對病人的實際效用。因此，基於現行機制，即使已納入藥物名冊，公立醫院病人若要用藥需自費，每月約兩萬元藥費。他認為，目前社會關注罕見疾病的藥物昂貴，加上政府有龐大財政盈餘，正是合適時機由政府牽頭設立工作小組制訂支援罕見疾病的政策，及針對性檢討所有昂貴藥物的資助制度，例如癌症、罕見疾病，減低病人經濟壓力。
食物及衞生局副局長陳肇始表示，該類罕見疾病的藥物將於七月納入撒瑪利亞基金。當局明白病人組織要求醫管局在藥物名冊方面更進取，引入更多資助藥物，醫管局已有相關機制處理，視乎藥物對病人的效用及臨床情況，亦會就昂貴藥物與藥廠跟進。