健康視窗:基因治療助血友病患凝血

【本報綜合報道】血友病患者因遺傳因子有問題,以致無法凝血,須定期注射凝血藥物治療,基因治療或成他們的新救星。

倫敦大學學院癌症研究所與美國田納西州曼非斯聖朱德兒童醫院協作研究,為六名患嚴重B型血友病患者進行基因治療,四人之後可停用藥物治療,以及可進行日常活動。研究發現,六名患者體內製造凝血因子,由低於正常水平的百分之一,提升至百分之二,其中一名患者更增至一成一。

基因治療透過病毒將健康基因植入病人肝臟細胞內,以補充血友病患者缺乏的凝血因子。此治療仍處於起步階段,其中一名接受治療的患者肝酵素較正常高五倍,雖未出現肝臟炎症先兆,但反映治療有潛藏風險,需進一步做臨床研究,以確定治療成效。

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