後天免疫剪走遺傳病基因

【本報綜合報道】數以百萬受遺傳病影響的病人,或因最新的CRISPR基因編輯技術而受惠。三組美國研究人員周四在《科學》期刊發表報告,指他們成功利用CRISPR基因編輯技術,治好一隻患有杜興氏肌肉營養不良症(DMD)的老鼠,並指八成三人類DMD患者,將來都有望經此法治好。

CRISPR是一種後天免疫系統,進入細胞核後可剪除疾病基因,細胞之後會自行修復。科學家將其加入已受控的病毒中,再注入老鼠身上。老鼠的肌肉力量增強,心臟等全身肌肉情況都改善。這是首次成功在成年的哺乳類動物身上,治療一種基因疾病。CRISPR技術料明年將在美國一批眼疾患者身上作人類臨床實驗。